Estados Unidos. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado las tabletas de Atebrioz (zilurgisertib) para reducir el volumen de osificación heterotópica nueva total (formación ósea fuera del esqueleto) en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). La dosis inicial recomendada es de 100 mg por vía oral una vez al día con o sin alimentos.
Enfermedad o condición
La fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) es una enfermedad genética rara causada por una mutación en el receptor de activina A tipo 1, que controla el crecimiento de hueso nuevo. Como resultado, el tejido conectivo, como los músculos, tendones y ligamentos, se transforma gradualmente en hueso, lo que provoca movimiento limitado, deformidades, discapacidad grave y muerte prematura.
Eficacia
La eficacia de Atebrioz se evaluó en un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (NCT05090891) en el que 63 pacientes con FOP fueron asignados aleatoriamente para recibir Atebrioz 100 mg o placebo una vez al día durante 24 semanas, seguido de un período de extensión abierto, de un solo brazo, de 292 semanas, durante el cual los pacientes recibieron Atebrioz 100 mg al día.
La eficacia de Atebrioz se basó en el cambio desde el valor inicial en el volumen de osificación heterotópica nueva total en comparación con placebo durante el período doble ciego, recomendado mediante tomografías computarizadas de cuerpo entero. En la semana 24, el grupo de pacientes que recibieron Atebrioz tuvo una disminución promedio de 3,2 cm³ en el volumen de osificación heterotópica nueva total, mientras que el grupo placebo tuvo un aumento de 24,6 cm³.
Información de seguridad
Atebrioz puede causar daño fetal según datos de estudios en animales. Las pacientes con potencial reproductivo deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces y deben suspender inmediatamente el tratamiento con Atebrioz y comunicarse con su proveedor de atención médica si se produce un embarazo.
Los efectos secundarios más comunes son dolor de cabeza, dolor en las articulaciones, infección del tracto respiratorio superior, hemorragias nasales y náuseas. Atebrioz no debe tomarse con otros medicamentos determinados, como se describe en la etiqueta.
Designaciones
Atebrioz recibió vía rápida, revisión prioritaria y designación de medicamento huérfano para esta indicación.
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