La guía respalda el marco para acelerar el desarrollo de terapias individualizadas.
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La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) publicó hoy un borrador de guía para los patrocinadores que buscan la aprobación de productos de terapia génica humana que utilizan tecnologías de edición del genoma. Una vez finalizada, esta guía proporcionará recomendaciones sobre métodos estandarizados para evaluar exhaustivamente la seguridad de las terapias de edición del genoma, con el fin de brindar tratamientos efectivos a los pacientes con mayor rapidez.
«La edición del genoma ofrece un potencial extraordinario para el tratamiento de enfermedades genéticas hasta ahora incurables, y el anuncio de hoy representa el enfoque proactivo de la FDA para impulsar la innovación y el desarrollo de terapias de edición del genoma», declaró el Dr. Marty Makary, Comisionado de la FDA. «Esta guía proporciona a los patrocinadores recomendaciones claras y con base científica para evaluar los riesgos de edición fuera del objetivo mediante tecnologías de secuenciación de vanguardia. Estamos decididos a impulsar este campo».
El borrador de la guía, publicado por el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos, respalda el marco de trabajo de la FDA para acelerar el desarrollo de terapias personalizadas para enfermedades ultrarraras, lanzado en febrero. Este marco revoluciona la forma en que la FDA interactúa con la industria y promueve un camino hacia tratamientos transformadores para enfermedades raras.
La guía » Evaluación de la seguridad de la edición del genoma en productos de terapia génica humana mediante secuenciación de próxima generación » ofrece recomendaciones específicas sobre estrategias de secuenciación, selección de muestras, parámetros de análisis e informes. Este borrador de guía se basa en la guía publicada por la agencia en enero de 2024 sobre productos de terapia génica humana que incorporan la edición del genoma y se centra específicamente en el uso de métodos basados en la secuenciación de próxima generación (NGS) para evaluar los posibles riesgos de seguridad asociados con la edición fuera del objetivo y la pérdida de la integridad del genoma. Las recomendaciones están destinadas a respaldar los estudios no clínicos presentados con las solicitudes de nuevos fármacos en investigación (IND) y las solicitudes de licencia de productos biológicos (BLA). La guía se aplica tanto a productos ex vivo, donde las células se editan fuera del cuerpo, como a productos in vivo, donde la edición genética se realiza directamente en los tejidos del paciente.
“La secuenciación de próxima generación no solo detecta la edición fuera de objetivo y evalúa la integridad cromosómica, sino que también requiere recomendaciones basadas en la ciencia para su uso. Estamos proporcionando a los patrocinadores una hoja de ruta para una evaluación integral de la seguridad, al tiempo que apoyamos el desarrollo eficiente de estas prometedoras terapias”, dijo el Dr. Vinay Prasad, Director Médico y Científico y Director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos. “Nuestro objetivo es trabajar en colaboración con la comunidad científica para brindar terapias de edición genómica seguras y efectivas a los pacientes que más las necesitan”.
La FDA anima a los patrocinadores a participar desde las primeras etapas del desarrollo del producto, incluso antes de presentar una solicitud IND, por ejemplo, a través del programa INTERACT (Initial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER/CDER Products) y de reuniones previas a la solicitud IND, para analizar sus estrategias de desarrollo específicas.
El borrador de la guía está disponible para comentarios públicos. Los comentarios deben enviarse dentro de los 90 días posteriores a su publicación en el Registro Federal en Regulations.gov. La agencia revisará y considerará los comentarios recibidos antes de finalizar la guía
