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Hoy, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó Omisirge (omidubicel-onlv), una terapia celular alogénica (donante) sustancialmente modificada a base de sangre del cordón umbilical para acelerar la recuperación de neutrófilos (un subconjunto de glóbulos blancos) en el cuerpo y reducir el riesgo de infección El producto está diseñado para su uso en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más con cánceres de la sangre previstos para un trasplante de sangre del cordón umbilical después de un régimen de acondicionamiento mieloablativo (tratamiento como radiación o quimioterapia).
«La aprobación de hoy es un avance importante en el tratamiento de terapia celular en pacientes con cánceres de la sangre», dijo Peter Marks, MD, Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. “Acelerar el retorno de los glóbulos blancos del cuerpo puede reducir la posibilidad de una infección grave o abrumadora asociada con el trasplante de células madre. Esta aprobación refleja el compromiso continuo de la FDA de apoyar el desarrollo de terapias innovadoras para los cánceres que amenazan la vida”.
Los cánceres de sangre son una forma de cáncer causado por el crecimiento descontrolado de células en la sangre, lo que altera la capacidad de las células sanguíneas para realizar sus funciones normales. Este crecimiento celular anormal a menudo comienza en la médula ósea, que está formada por células madre que se transforman en diferentes tipos de células sanguíneas con funciones específicas en el cuerpo. Los cánceres de sangre representan alrededor del 10% de todos los casos de cáncer cada año en los EE. UU. Los cánceres de sangre pueden ser fatales, con tasas de supervivencia variables según múltiples factores, incluido el tipo específico de cáncer de sangre diagnosticado. Este tipo de cáncer también puede causar efectos graves y dañinos para el cuerpo y provocar síntomas como fatiga, dolor de huesos y articulaciones, sudores nocturnos, infecciones, debilidad, pérdida de peso y fiebre.
El trasplante de células madre es un tratamiento común para los cánceres de la sangre. Se trata de poner células madre sanas en el cuerpo para ayudar a restaurar la producción y el funcionamiento normales de las células sanguíneas. Una fuente de células madre sanas es la sangre del cordón umbilical. Generalmente, antes de recibir este tipo de trasplante, el paciente se someterá a un ciclo de tratamientos para eliminar sus propias células madre y preparar el cuerpo para las nuevas células madre. Este proceso puede incluir someterse a terapias como radiación o quimioterapia, las cuales pueden debilitar el sistema inmunológico de un individuo. Como resultado, un riesgo frecuente y grave de este tratamiento es la aparición de infecciones graves ya veces mortales.
Omisirge, administrado como una dosis intravenosa única, se compone de células madre alogénicas humanas de la sangre del cordón umbilical que se procesan y cultivan con nicotinamida (una forma de vitamina B3). Cada dosis es específica para el paciente y contiene células madre sanas de un donante alogénico preseleccionado, lo que significa que proviene de un individuo diferente en lugar de utilizar las propias células del paciente.
La seguridad y la eficacia de Omisirge fueron respaldadas por un estudio multicéntrico aleatorizado que comparó el trasplante de Omisirge con el trasplante de sangre del cordón umbilical, en sujetos de entre 12 y 65 años. El estudio inscribió un total de 125 sujetos. Todos los sujetos del estudio tenían cánceres de sangre confirmados. La eficacia de Omisirge se basó en la cantidad de tiempo necesario para la recuperación de los neutrófilos del sujeto (un tipo de glóbulo blanco que ayuda a proteger el cuerpo de infecciones) y la incidencia de infecciones después del trasplante.
El 87 % de los sujetos que se aleatorizaron para recibir Omisirge lograron la recuperación de neutrófilos en una mediana de 12 días después del tratamiento con el producto, en comparación con el 83 % de los sujetos que se aleatorizaron para recibir un trasplante de sangre del cordón umbilical y que lograron la recuperación de neutrófilos con una mediana de 12 días después del tratamiento con el producto. de 22 días. Se observaron infecciones bacterianas o fúngicas 100 días después del trasplante en el 39 % de los sujetos que recibieron Omisirge frente al 60 % de los sujetos del grupo de control que recibieron sangre del cordón umbilical.
El tratamiento con Omisirge tiene el potencial de causar efectos secundarios graves, que deben tenerse en cuenta al evaluar los riesgos y beneficios del uso de este producto. De manera similar a todos los productos de cordón umbilical aprobados, la etiqueta lleva un recuadro de advertencia para reacciones a la infusión, enfermedad de injerto contra huésped (EICH, una afección que ocurre cuando la médula ósea del donante o las células madre atacan al receptor del injerto), síndrome de injerto (caracterizado por una fiebre no infecciosa y sarpullido) y falla del injerto (ocurre cuando las nuevas células no producen glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas).
Las reacciones adversas más comunes asociadas con Omisirge incluyeron infecciones, EICH y reacciones a la infusión. Los pacientes que reciben Omisirge deben ser monitoreados para detectar signos y síntomas de reacciones a la infusión, EICH, síndrome de injerto, falla del injerto, transmisión de infecciones graves o enfermedades genéticas raras de las células del donante, así como cánceres secundarios de por vida (cánceres que pueden propagarse del sitio original o emergen después del tratamiento).
Esta solicitud recibió las designaciones de revisión prioritaria , terapia innovadora y huérfana .
La FDA otorgó la aprobación periódica de Omisirge a Gamida Cell Ltd.
U.S. Food and Drug Administrationusfda@public.govdelivery.com
