{"id":673668,"date":"2026-04-14T16:10:37","date_gmt":"2026-04-14T20:10:37","guid":{"rendered":"https:\/\/diariodominicano.com\/?p=673668"},"modified":"2026-04-14T16:10:40","modified_gmt":"2026-04-14T20:10:40","slug":"la-fda-publica-un-borrador-de-guia-sobre-estandares-de-seguridad-para-la-edicion-del-genoma-con-el-fin-de-impulsar-el-desarrollo-de-la-terapia-genica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/diariodominicano.com\/?p=673668","title":{"rendered":"La FDA publica un borrador de gu\u00eda sobre est\u00e1ndares de seguridad para la edici\u00f3n del genoma con el fin de impulsar el desarrollo de la terapia g\u00e9nica"},"content":{"rendered":"\n<p><strong>La gu\u00eda respalda el marco para acelerar el desarrollo de terapias individualizadas.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p><strong>Marcar como favorito y compartir<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p><strong>La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) public\u00f3 hoy un borrador de gu\u00eda para los patrocinadores que buscan la aprobaci\u00f3n de productos de terapia g\u00e9nica humana que utilizan tecnolog\u00edas de edici\u00f3n del genoma. Una vez finalizada, esta gu\u00eda proporcionar\u00e1 recomendaciones sobre m\u00e9todos estandarizados para evaluar exhaustivamente la seguridad de las terapias de edici\u00f3n del genoma, con el fin de brindar tratamientos efectivos a los pacientes con mayor rapidez.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p><strong>\u00abLa edici\u00f3n del genoma ofrece un potencial extraordinario para el tratamiento de enfermedades gen\u00e9ticas hasta ahora incurables, y el anuncio de hoy representa el enfoque proactivo de la FDA para impulsar la innovaci\u00f3n y el desarrollo de terapias de edici\u00f3n del genoma\u00bb, declar\u00f3 el Dr. Marty Makary, Comisionado de la FDA. \u00abEsta gu\u00eda proporciona a los patrocinadores recomendaciones claras y con base cient\u00edfica para evaluar los riesgos de edici\u00f3n fuera del objetivo mediante tecnolog\u00edas de secuenciaci\u00f3n de vanguardia. Estamos decididos a impulsar este campo\u00bb.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p><strong>El borrador de la gu\u00eda, publicado por el Centro de Evaluaci\u00f3n e Investigaci\u00f3n de Productos Biol\u00f3gicos, respalda el marco de trabajo de la FDA para acelerar el desarrollo de terapias personalizadas para enfermedades ultrarraras, lanzado en febrero. Este marco revoluciona la forma en que la FDA interact\u00faa con la industria y promueve un camino hacia tratamientos transformadores para enfermedades raras.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p><strong>La gu\u00eda \u00bb Evaluaci\u00f3n de la seguridad de la edici\u00f3n del genoma en productos de terapia g\u00e9nica humana mediante secuenciaci\u00f3n de pr\u00f3xima generaci\u00f3n \u00bb ofrece recomendaciones espec\u00edficas sobre estrategias de secuenciaci\u00f3n, selecci\u00f3n de muestras, par\u00e1metros de an\u00e1lisis e informes. Este borrador de gu\u00eda se basa en la gu\u00eda publicada por la agencia en enero de 2024 sobre productos de terapia g\u00e9nica humana que incorporan la edici\u00f3n del genoma y se centra espec\u00edficamente en el uso de m\u00e9todos basados <\/strong><strong>\u200b\u200ben la secuenciaci\u00f3n de pr\u00f3xima generaci\u00f3n (NGS) para evaluar los posibles riesgos de seguridad asociados con la edici\u00f3n fuera del objetivo y la p\u00e9rdida de la integridad del genoma. Las recomendaciones est\u00e1n destinadas a respaldar los estudios no cl\u00ednicos presentados con las solicitudes de nuevos f\u00e1rmacos en investigaci\u00f3n (IND) y las solicitudes de licencia de productos biol\u00f3gicos (BLA). La gu\u00eda se aplica tanto a productos ex vivo, donde las c\u00e9lulas se editan fuera del cuerpo, como a productos in vivo, donde la edici\u00f3n gen\u00e9tica se realiza directamente en los tejidos del paciente.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p><strong>\u201cLa secuenciaci\u00f3n de pr\u00f3xima generaci\u00f3n no solo detecta la edici\u00f3n fuera de objetivo y eval\u00faa la integridad cromos\u00f3mica, sino que tambi\u00e9n requiere recomendaciones basadas en la ciencia para su uso. Estamos proporcionando a los patrocinadores una hoja de ruta para una evaluaci\u00f3n integral de la seguridad, al tiempo que apoyamos el desarrollo eficiente de estas prometedoras terapias\u201d, dijo el Dr. Vinay Prasad, Director M\u00e9dico y Cient\u00edfico y Director del Centro de Evaluaci\u00f3n e Investigaci\u00f3n de Productos Biol\u00f3gicos. \u201cNuestro objetivo es trabajar en colaboraci\u00f3n con la comunidad cient\u00edfica para brindar terapias de edici\u00f3n gen\u00f3mica seguras y efectivas a los pacientes que m\u00e1s las necesitan\u201d.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p><strong>La FDA anima a los patrocinadores a participar desde las primeras etapas del desarrollo del producto, incluso antes de presentar una solicitud IND, por ejemplo, a trav\u00e9s del programa INTERACT (Initial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER\/CDER Products) y de reuniones previas a la solicitud IND, para analizar sus estrategias de desarrollo espec\u00edficas.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p><strong>El borrador de la gu\u00eda est\u00e1 disponible para comentarios p\u00fablicos. Los comentarios deben enviarse dentro de los 90 d\u00edas posteriores a su publicaci\u00f3n en el Registro Federal en Regulations.gov. La agencia revisar\u00e1 y considerar\u00e1 los comentarios recibidos antes de finalizar la gu\u00eda<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La gu\u00eda respalda el marco para acelerar el desarrollo de terapias individualizadas. Marcar como favorito y compartir La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) public\u00f3 hoy un borrador de gu\u00eda para los patrocinadores que buscan la aprobaci\u00f3n de productos de terapia g\u00e9nica humana que utilizan tecnolog\u00edas de edici\u00f3n del genoma. 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