Externa:<\/p>\n\n\n\n
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Hoy, la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprob\u00f3 Omisirge (omidubicel-onlv), una terapia celular alog\u00e9nica (donante) sustancialmente modificada a base de sangre del cord\u00f3n umbilical para acelerar la recuperaci\u00f3n de neutr\u00f3filos (un subconjunto de gl\u00f3bulos blancos) en el cuerpo y reducir el riesgo de infecci\u00f3n El producto est\u00e1 dise\u00f1ado para su uso en adultos y pacientes pedi\u00e1tricos de 12 a\u00f1os o m\u00e1s con c\u00e1nceres de la sangre previstos para un trasplante de sangre del cord\u00f3n umbilical despu\u00e9s de un r\u00e9gimen de acondicionamiento mieloablativo (tratamiento como radiaci\u00f3n o quimioterapia).<\/p>\n\n\n\n
\u00abLa aprobaci\u00f3n de hoy es un avance importante en el tratamiento de terapia celular en pacientes con c\u00e1nceres de la sangre\u00bb, dijo Peter Marks, MD, Ph.D., director del Centro de Evaluaci\u00f3n e Investigaci\u00f3n Biol\u00f3gica de la FDA. \u201cAcelerar el retorno de los gl\u00f3bulos blancos del cuerpo puede reducir la posibilidad de una infecci\u00f3n grave o abrumadora asociada con el trasplante de c\u00e9lulas madre. Esta aprobaci\u00f3n refleja el compromiso continuo de la FDA de apoyar el desarrollo de terapias innovadoras para los c\u00e1nceres que amenazan la vida\u201d.<\/strong><\/p>\n\n\n\n Los c\u00e1nceres de sangre son una forma de c\u00e1ncer causado por el crecimiento descontrolado de c\u00e9lulas en la sangre, lo que altera la capacidad de las c\u00e9lulas sangu\u00edneas para realizar sus funciones normales. Este crecimiento celular anormal a menudo comienza en la m\u00e9dula \u00f3sea, que est\u00e1 formada por c\u00e9lulas madre que se transforman en diferentes tipos de c\u00e9lulas sangu\u00edneas con funciones espec\u00edficas en el cuerpo. Los c\u00e1nceres de sangre representan alrededor del 10% de todos los casos de c\u00e1ncer cada a\u00f1o en los EE. UU. Los c\u00e1nceres de sangre pueden ser fatales, con tasas de supervivencia variables seg\u00fan m\u00faltiples factores, incluido el tipo espec\u00edfico de c\u00e1ncer de sangre diagnosticado. Este tipo de c\u00e1ncer tambi\u00e9n puede causar efectos graves y da\u00f1inos para el cuerpo y provocar s\u00edntomas como fatiga, dolor de huesos y articulaciones, sudores nocturnos, infecciones, debilidad, p\u00e9rdida de peso y fiebre.<\/p>\n\n\n\n El trasplante de c\u00e9lulas madre es un tratamiento com\u00fan para los c\u00e1nceres de la sangre. Se trata de poner c\u00e9lulas madre sanas en el cuerpo para ayudar a restaurar la producci\u00f3n y el funcionamiento normales de las c\u00e9lulas sangu\u00edneas. Una fuente de c\u00e9lulas madre sanas es la sangre del cord\u00f3n umbilical. Generalmente, antes de recibir este tipo de trasplante, el paciente se someter\u00e1 a un ciclo de tratamientos para eliminar sus propias c\u00e9lulas madre y preparar el cuerpo para las nuevas c\u00e9lulas madre. Este proceso puede incluir someterse a terapias como radiaci\u00f3n o quimioterapia, las cuales pueden debilitar el sistema inmunol\u00f3gico de un individuo. Como resultado, un riesgo frecuente y grave de este tratamiento es la aparici\u00f3n de infecciones graves ya veces mortales.<\/p>\n\n\n\n Omisirge, administrado como una dosis intravenosa \u00fanica, se compone de c\u00e9lulas madre alog\u00e9nicas humanas de la sangre del cord\u00f3n umbilical que se procesan y cultivan con nicotinamida (una forma de vitamina B3). Cada dosis es espec\u00edfica para el paciente y contiene c\u00e9lulas madre sanas de un donante alog\u00e9nico preseleccionado, lo que significa que proviene de un individuo diferente en lugar de utilizar las propias c\u00e9lulas del paciente.<\/p>\n\n\n\n La seguridad y la eficacia de Omisirge fueron respaldadas por un estudio multic\u00e9ntrico aleatorizado que compar\u00f3 el trasplante de Omisirge con el trasplante de sangre del cord\u00f3n umbilical, en sujetos de entre 12 y 65 a\u00f1os. El estudio inscribi\u00f3 un total de 125 sujetos. Todos los sujetos del estudio ten\u00edan c\u00e1nceres de sangre confirmados. La eficacia de Omisirge se bas\u00f3 en la cantidad de tiempo necesario para la recuperaci\u00f3n de los neutr\u00f3filos del sujeto (un tipo de gl\u00f3bulo blanco que ayuda a proteger el cuerpo de infecciones) y la incidencia de infecciones despu\u00e9s del trasplante.<\/p>\n\n\n\n El 87 % de los sujetos que se aleatorizaron para recibir Omisirge lograron la recuperaci\u00f3n de neutr\u00f3filos en una mediana de 12 d\u00edas despu\u00e9s del tratamiento con el producto, en comparaci\u00f3n con el 83 % de los sujetos que se aleatorizaron para recibir un trasplante de sangre del cord\u00f3n umbilical y que lograron la recuperaci\u00f3n de neutr\u00f3filos con una mediana de 12 d\u00edas despu\u00e9s del tratamiento con el producto. de 22 d\u00edas. Se observaron infecciones bacterianas o f\u00fangicas 100 d\u00edas despu\u00e9s del trasplante en el 39 % de los sujetos que recibieron Omisirge frente al 60 % de los sujetos del grupo de control que recibieron sangre del cord\u00f3n umbilical.<\/p>\n\n\n\n El tratamiento con Omisirge tiene el potencial de causar efectos secundarios graves, que deben tenerse en cuenta al evaluar los riesgos y beneficios del uso de este producto. De manera similar a todos los productos de cord\u00f3n umbilical<\/a> aprobados, la etiqueta lleva un recuadro de advertencia para reacciones a la infusi\u00f3n, enfermedad de injerto contra hu\u00e9sped (EICH, una afecci\u00f3n que ocurre cuando la m\u00e9dula \u00f3sea del donante o las c\u00e9lulas madre atacan al receptor del injerto), s\u00edndrome de injerto (caracterizado por una fiebre no infecciosa y sarpullido) y falla del injerto (ocurre cuando las nuevas c\u00e9lulas no producen gl\u00f3bulos blancos, gl\u00f3bulos rojos y plaquetas).<\/p>\n\n\n\n Las reacciones adversas m\u00e1s comunes asociadas con Omisirge incluyeron infecciones, EICH y reacciones a la infusi\u00f3n. Los pacientes que reciben Omisirge deben ser monitoreados para detectar signos y s\u00edntomas de reacciones a la infusi\u00f3n, EICH, s\u00edndrome de injerto, falla del injerto, transmisi\u00f3n de infecciones graves o enfermedades gen\u00e9ticas raras de las c\u00e9lulas del donante, as\u00ed como c\u00e1nceres secundarios de por vida (c\u00e1nceres que pueden propagarse del sitio original o emergen despu\u00e9s del tratamiento).<\/p>\n\n\n\n Esta solicitud recibi\u00f3 las designaciones de revisi\u00f3n prioritaria<\/a> , terapia innovadora<\/a> y hu\u00e9rfana<\/a> .<\/p>\n\n\n\n La FDA otorg\u00f3 la aprobaci\u00f3n peri\u00f3dica de Omisirge a Gamida Cell Ltd.<\/p>\n\n\n\n