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WASHINGTON, 1 ene (Xinhua) — Cient\u00edficos utilizaron una nueva t\u00e9cnica de edici\u00f3n gen\u00e9tica llamada CRISPR para tratar la distrofia muscular de Duchenne en un rat\u00f3n de prueba adulto, con lo que por primera vez tal herramienta sirve para tratar con \u00e9xito una enfermedad gen\u00e9tica en un mam\u00edfero vivo.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n La distrofia muscular de Duchenne es causada por problemas con la capacidad del cuerpo para producir distrofina, una larga cadena prote\u00ednica que es codificada por un gen que contiene 79 regiones de codificaci\u00f3n de prote\u00ednas, conocidos como exones.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n Si alguno de los exones adquiere una mutaci\u00f3n debilitante, la cadena no se forma. Sin distropina, los m\u00fasculos tienden a atrofiarse y a deteriorarse lentamente.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n La enfermedad afecta a uno de cada 3.500 a 5.000 ni\u00f1os, seg\u00fan c\u00e1lculos de los Centros para el Control y Prevenci\u00f3n de Enfermedades de Estados Unidos, y a menudo conduce a una muerte prematura cerca de los treinta a\u00f1os de edad.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n Ahora, tres estudios independientes publicados hoy en la revista Science de Estados Unidos, mostraron que la t\u00e9cnica de edici\u00f3n gen\u00e9tica recientemente desarrollada tiene el potencial de tratar a los que padecen la distrofia muscular de Duchenne.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n En el primer estudio, investigadores de la Universidad de Duke trabajaron con un rat\u00f3n de prueba que ten\u00eda una mutaci\u00f3n debilitante en uno de los exones del gen de la distrofina.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n Los investigadores programaron el sistema CRISPR para cortar el exon disfuncional, con lo que dejaron al sistema de reparaci\u00f3n natural del cuerpo coser el gen restante de vuelta para crear una versi\u00f3n m\u00e1s corta, pero funcional, del gene.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n Con la ayuda de un transmisor no pat\u00f3geno llamado virus adeno-asociado 8, el equipo primero aplic\u00f3 la terapia directamente al m\u00fasculo de una pierna del rat\u00f3n adulto, lo que caus\u00f3 la restauraci\u00f3n de la distrofina funcional y un incremento en la fuerza muscular.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n \u00abTodav\u00eda queda bastante trabajo por hacer para traducir esto en una terapia humana y demostrar que es segura\u00bb, dijo el autor en jefe, Charles Gersbach, profesor adjunto de Ingenier\u00eda Biom\u00e9dica de la Universidad de Duke. \u00abPero los resultados de nuestros primeros experimentos son muy emocionantes\u00bb.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n En un segundo estudio, Chengzu Long y sus colegas de la Universidad de Texas utilizaron el virus adeno-asociado 9, el cual muestra una gran afinidad por los m\u00fasculos, para llevar los componentes editados con CRISPR al abdomen, a los m\u00fasculos y a la parte de atr\u00e1s de los ojos de un rat\u00f3n reci\u00e9n nacido.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n Un tercer estudio realizado por cient\u00edficos de la Universidad de Harvard tambi\u00e9n utiliz\u00f3 el CRISPR y el virus adeno-asociado 9 para editar uno de los exones disfuncionales del gen de la distrofina y encontr\u00f3 una restauraci\u00f3n ben\u00e9fica similar del funcionamiento muscular.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n \u00abLas recientes discusiones sobre el uso de CRISPR para corregir mutaciones gen\u00e9ticas en embriones humanos han generado con toda raz\u00f3n una considerable preocupaci\u00f3n por las implicaciones \u00e9tnicas de tal enfoque\u00bb, dijo Gerbasch.<\/span><\/p>\n <\/span><\/p>\n \u00abPero utilizar el CRISPR para corregir mutaciones gen\u00e9ticas en los tejidos afectados de pacientes enfermos no est\u00e1 a debate. Estos estudios muestran una v\u00eda en la que es posible, pero queda mucho trabajo por hac<\/span>er\u00bb, a\u00f1adi\u00f3.<\/p>\n WASHINGTON, 1 ene (Xinhua) — Cient\u00edficos utilizaron una nueva t\u00e9cnica de edici\u00f3n gen\u00e9tica llamada CRISPR para tratar la distrofia muscular de Duchenne en un rat\u00f3n de prueba adulto, con lo que por primera vez tal herramienta sirve para tratar con \u00e9xito una enfermedad gen\u00e9tica en un mam\u00edfero vivo. 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