U.S. Food and Drug Administration

FDA aprueba nuevo tratamiento para adultos con enfermedad de Cushing

La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos aprobó hoy Isturisa (osilodrostat) comprimidos orales para los adultos con enfermedad de Cushing que, o bien no pueden someterse a cirugía de la glándula pituitaria o se han sometido a la cirugía, pero todavía tienen la enfermedad. La enfermedad de Cushing es una enfermedad rara en la que las glándulas suprarrenales producen demasiada hormona cortisol de la. Isturisa es el primer fármaco aprobado por la FDA para abordar directamente esta sobreproducción cortisol mediante el bloqueo de la enzima conocida como 11-beta-hidroxilasa y la prevención de la síntesis de cortisol.

"La FDA apoya el desarrollo de tratamientos seguros y eficaces para las enfermedades raras, y esta nueva terapia puede ayudar a las personas con la enfermedad de Cushing, una enfermedad poco frecuente, donde excesivas cifra la producción de cortisol en riesgo de otros problemas médicos," dijo Mary Thanh Hai, MD, director de la Oficina de Evaluación de Medicamentos II en el Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación de Medicamentos de actuar. "Al ayudar a los pacientes a alcanzar niveles normales de cortisol, este medicamento es una importante opción de tratamiento para adultos con enfermedad de Cushing."

la enfermedad de Cushing es causado por un tumor de la hipófisis que libera demasiado de una hormona llamada adrenocorticotropina, que estimula la glándula suprarrenal para producir una cantidad excesiva de cortisol. La enfermedad es más común entre los adultos entre las edades de 30 a 50, y que afecta a las mujeres tres veces más a menudo que los hombres. La enfermedad de Cushing puede causar problemas de salud significativos, como la presión arterial alta, la obesidad, la diabetes tipo 2, coágulos de sangre en las piernas y los pulmones, pérdida ósea y las fracturas, un sistema inmunológico debilitado y la depresión. Los pacientes pueden tener brazos y piernas delgados, con la cara llena redondo rojo, aumento de la grasa alrededor del cuello, fácil hematomas, estrías (estrías de color púrpura) y los músculos débiles.

seguridad y eficacia de Isturisa para el tratamiento de la enfermedad de Cushing en los adultos se evaluó en un estudio de 137 pacientes adultos (alrededor de tres cuartas partes mujeres) con una edad media de 41 años. La mayoría de los pacientes o bien se sometieron a cirugía hipofisaria sufrida que no cura la enfermedad de Cushing o no eran candidatos para la cirugía. En el 24-semanas, de un solo brazo, periodo abierto, todos los pacientes recibieron una dosis inicial de 2 miligramos (mg) de Isturisa dos veces al día que se podría aumentar cada dos semanas hasta 30 mg dos veces al día. Al final de este período de 24 semanas, aproximadamente la mitad de los pacientes tenían niveles de cortisol dentro de los límites normales. Después de este punto, 71 pacientes que no necesitan más aumentos de dosis toleradas y el fármaco durante las últimas 12 semanas entraron en una, doble ciego, aleatorizado estudio de retirada de ocho semanas en el que cualquiera de los dos recibieron Isturisa o un placebo (tratamiento inactivo). Al final de este tiempo de espera, el 86% de los pacientes que recibieron Isturisa mantiene los niveles de cortisol dentro de los límites normales en comparación con 30% de los pacientes que tomaron el placebo.

Los efectos secundarios más comunes reportados en el ensayo clínico para Isturisa eran Insuficiencia suprarrenal, dolor de cabeza, vómitos, náuseas, fatiga y edema (hinchazón causada por la retención de líquidos). Hipocortisolismo (niveles bajos de cortisol), la prolongación del intervalo QTc (una condición del ritmo cardíaco) y elevaciones en precursores de hormonas suprarrenales (sustancia inactiva convierte en una hormona) y andrógenos (hormona que regula las características masculinas) también pueden ocurrir en las personas que toman Isturisa.

Isturisa se toma por vía oral dos veces al día, por la mañana y por la noche como lo indique un médico. Una vez iniciado el tratamiento, un proveedor puede volver a evaluar la dosis, dependiendo de la respuesta del paciente.

Isturisa recibió designación de fármaco huérfano , que es un estatuto especial otorgado a un medicamento destinado a tratar una rara enfermedad o condición.

La FDA concedió la aprobación de Isturisa a Novartis.

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